BB-301: a silence and replace AAV-based vector for the treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy
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| Strings-Ufombah, Vanessa | CCSD
International audience.
Oculopharyngeal muscular dystrophy (OPMD) is a rare autosomal dominant disease that results from an alanine expansion in the N-terminal domain of Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1). We...
Established PABPN1 intranuclear inclusions in OPMD muscle can be efficiently reversed by AAV-mediated knockdown and replacement of mutant expanded PABPN1
Archive ouverte
| Malerba, Alberto | CCSD
International audience
Gene replacement therapy as a novel approach for the treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy
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| Malerba, Alberto | CCSD
International audience
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