Erythroid-Progenitor-Targeted Gene Therapy Using Bifunctional TFR1 Ligand-Peptides in Human Erythropoietic Protoporphyria
Archive ouverte
| Mirmiran, Arienne | CCSD
International audience
Regulation and tissue-specific expression of δ-aminolevulinic acid synthases in non-syndromic sideroblastic anemias and porphyrias
Archive ouverte
| Peoc'H, Katell | CCSD
International audience.
Recently, new genes and molecular mechanisms have been identified in patients with porphyrias and sideroblastic anemias (SA). They all modulate either directly or indirectly the δ-aminolevuli...
Phlebotomy as an efficient long-term treatment of congenital erythropoietic porphyria
Archive ouverte
| Mirmiran, Arienne | CCSD
International audience.
Congenital erythropoietic porphyria (CEP) is a rare autosomal recessive disease caused by impaired activity of uroporphyrinogen III synthase, the fourth enzyme of the heme biosynthetic pathwa...
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