International audience.
Gene therapy represents a powerful therapeutic tool to treat diseased tissues and provide a durable and effective correction. The central nervous system (CNS) is the target of many gene thera...
Huntingtin phosphorylation governs BDNF homeostasis and improves the phenotype of Mecp2 knockout mice
Archive ouverte
| Ehinger, Yann | CCSD
International audience.
Mutations in the X-linked MECP2 gene are responsible for Rett syndrome (RTT), a severe neurological disorder for which there is no treatment. Several studies have linked the loss of MeCP2 fun...
Severe offtarget effects following intravenous delivery of AAV9-MECP2 in a female mouse model of Rett syndrome
Archive ouverte
| Matagne, Valerie | CCSD
International audience.
Rett syndrome (RTT) is a severe X-linked neurodevelopmental disorder that is primarily caused by mutations in the methyl CpG binding protein 2 gene (MECP2). RTT is the second most prevalent g...
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