Novel lentiviral vectors for gene therapy of sickle cell disease combining gene addition and gene silencing strategies
Archive ouverte
| Brusson, Mégane | CCSD
International audience
Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the therapeutic reactivation of fetal hemoglobin expression
Archive ouverte
| Antoniou, Panagiotis | CCSD
International audience.
Sickle cell disease and β-thalassemia affect the production of the adult β-hemoglobin chain. The clinical severity is lessened by mutations that cause fetal γ-globin expression in adult life ...
Combination of lentiviral and genome editing technologies for the treatment of sickle cell disease
Archive ouverte
| Ramadier, Sophie | CCSD
International audience.
Sickle cell disease (SCD) is caused by a mutation in the b-globin gene leading to polymerization of the sickle hemoglobin (HbS) and deformation of red blood cells. Autologous transplantation ...
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