AAV-mediated MTMR2 delivery prolongs survival and rescues the pathology in a mouse model of myotubular myopathy
Archive ouverte
| Danièle, N. | CCSD
International audience
P.4.2 MTMR2 ameliorates the phenotype of myotubular myopathy in mice
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| Danièle, N. | CCSD
International audience
Intravenous Administration of a MTMR2-Encoding AAV Vector Ameliorates the Phenotype of Myotubular Myopathy in Mice
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| Daniele, N. | CCSD
International audience.
X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a severe congenital disorder in male infants that leads to generalized skeletal muscle weakness and is frequently associated with fatal respiratory fai...
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