The ARCA Registry: A Collaborative Global Platform for Advancing Trial Readiness in Autosomal Recessive Cerebellar Ataxias
Archive ouverte
| Traschütz, Andreas | CCSD
Autosomal recessive cerebellar ataxias (ARCAs) form an ultrarare yet expanding group of neurodegenerative multisystemic diseases affecting the cerebellum and other neurological or non-neurological systems. With the advent of targe...
Responsiveness of the Scale for the Assessment and Rating of Ataxia and Natural History in 884 Recessive and Early Onset Ataxia Patients
Archive ouverte
| Traschütz, Andreas | CCSD
International audience.
Objective The Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) is the most widely applied clinical outcome assessment (COA) for genetic ataxias, but presents metrological and regulatory c...
Extreme phenotypic heterogeneity in non-expansion spinocerebellar ataxias
Archive ouverte
| Cunha, Paulina | CCSD
International audience
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