Definition and clinical variability of SHANK3-related Phelan-McDermid syndrome
Archive ouverte
| Schön, Michael | CCSD
International audience.
Phelan-McDermid syndrome (PMS) is an infrequently described syndrome that presents with a disturbed development, neurological and psychiatric characteristics, and sometimes other comorbiditie...
Diagnosis and management in Pitt-Hopkins syndrome: First international consensus statement
Archive ouverte
| Zollino, Marcella | CCSD
International audience.
Pitt-Hopkins syndrome (PTHS) is a neurodevelopmental disorder characterized by intellectual disability, specific facial features, and marked autonomic nervous system dysfunction, especially w...
Association of Variants in the SPTLC1 Gene With Juvenile Amyotrophic Lateral Sclerosis
Archive ouverte
| Johnson, Janel | CCSD
International audience.
Importance: Juvenile amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a rare form of ALS characterized by age of symptom onset less than 25 years and a variable presentation.Objective: To identify the ...
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