Longitudinal data of patients with myotubular myopathy enrolled in a European prospective and longitudinal natural history study
Archive ouverte
| Annoussamy, M. | CCSD
International audience
X-linked myotubular myopathy: A prospective international natural history study
Archive ouverte
| Annoussamy, M. | CCSD
International audience.
OBJECTIVES: Because X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare neuromuscular disease caused by mutations in the MTM1 gene with a large phenotypic heterogeneity, to ensure clinical trial r...
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